Πρόκειται για τη δραστική ουσία ciltacabtagene autoleucel (αξικαμπταγένη σιλολευκήλη) που προορίζεται για τη θεραπεία των ενήλικων ασθενών με υποτροπιάζον και ανθεκτικό πολλαπλό μυέλωμα που έχουν ήδη λάβει τουλάχιστον τρεις προηγούμενες θεραπείες και ο καρκίνος τους χειροτέρεψε από την στιγμή που τους χορηγήθηκε η τελευταία θεραπεία.
Το πολλαπλoύν (πολλαπλό) μυέλωμα είναι ένας σπάνιος καρκίνος των πλασματοκυτταρων, ενός τύπου λευκών κυττάρων που παράγουν αντισώματα και βρίσκεται στο μυελό των οστών. Στο πολλαπλό μυέλωμα, ο πολλαπλασιασμός των κυττάρων του πλάσματος είναι εκτός ελέγχου με αποτέλεσμα τα ανώμαλα και «άγουρα» πλασματοκύτταρα να μετατρέπονται σε καρκινικά. Όταν πια μετατραπούν σε καρκινικά, δεν προστατεύουν πια το σώμα από λοιμώξεις και παράγουν ανώμαλες πρωτεΐνες οι οποίες δημιουργούν προβλήματα που επηρεάζουν τα νεφρά, τα κόκαλα και το αίμα.
Παρόλο που υπάρχει ανάπτυξη και έγκριση μιας ευρείας γκάμας νέων φαρμάκων για την θεραπεία του πολλαπλού μυελώματος τα τελευταία χρόνια, υπάρχουν περιορισμένες θεραπευτικές εναλλακτικές για τους ασθενείς που έχουν ήδη λάβει τρεις κύριες θεραπείες (ανοσοτροποποιητικούς παράγοντες, αναστολείς πρωτεασώματος και μονοκλωνικά αντισώματα) και η ασθένειά τους «επέστρεψε» ή γενικά ο οργανισμός τους δεν ανταποκρίθηκε σε αυτά τα φάρμακα.
Η αξικαμπταγένη σιλολευκήλη είναι ένα αντινεοπλασματικό φάρμακο. Συγκεκριμένα, πρόκειται για ένα γενετικά τροποποιημένο ανοσοθεραπευτικό προϊόν αυτόλογων T-κυττάρων, δεσμεύεται στο CD19 που εκφράζεται σε καρκινικά κύτταρα και σε φυσιολογικά Β κύτταρα. Στην ουσία συλλέγει και τροποποιεί τα ανοσοποιητικά Τ -κύτταρα του ασθενή για να δημιουργήσει μια προσωποποιημένη θεραπεία. Το φάρμακο υποστηρίζεται από τον ΕΜΑ ως κύριο θεραπευτικό σχήμα.
Η κυρία μελέτη στην οποία βασίστηκε ο ΕΜΑ για την υπό όρους κυκλοφορία του φαρμάκου στην αγορά είναι μια πολυκεντρική κλινική μελέτη, η οποία ερεύνησε την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια της δραστικής ουσίας σε 113 ενήλικες ασθενείς με ανθεκτικό ή υποτροπιάζον μελάνωμα που είχαν λάβει τρεις βασικές θεραπείες, συμπεριλαμβανομένου και του ανοσοτροποποιητικού παράγοντα, ενός αναστολέα πρωτεασώματος και ενός αντισώματος αντι-CD38, θεραπείες οι οποίες δεν βοήθησαν στο τελευταίο θεραπευτικό σχήμα. Περίπου 84% των ασθενών που έλαβαν μέρος στην έρευνα ανταποκρίθηκαν στη θεραπεία ( ακολούθησε μια περίοδος κατά την οποία δεν είχαν σημάδια ασθένειας αφού τους χορηγήθηκε η θεραπεία) ενώ περίπου το 69% έδειξε μια συνολική ανταπόκριση στη θεραπεία, γεγονός το οποίο σημαίνει ότι τα σημάδια του καρκίνου εξαφανίστηκαν.
Παρενέργειες
Η πιο συχνή παρενέργεια είναι το σύνδρομο απελευθέρωσης κυτοκινών (CRS), το οποίο είναι μια συστηματική ανταπόκριση στην ενεργοποίηση και τον πολλαπλασιασμό των (CAR)-Τ κυττάρων, η οποία και οδηγεί σε υψηλό πυρετό και συμπτώματα γρίπης, μολύνσεις και εγκεφαλοπάθεια. Οι επιπτώσεις που δημιουργεί το CRS μπορεί να είναι απειλητικές για τη ζωή και σε κάποιες περιπτώσεις μπορεί να αποβούν ακόμα και μοιραίες.
Επιπρόσθετα, άλλες σημαντικές πτυχές που αφορούν την ασφάλεια του φαρμάκου και πρέπει να «περιοριστούν» είναι η νευρολογική τοξικότητα, η παρατεταμένη κυτταροπενία και οι σοβαρές λοιμώξεις. Ο έλεγχος και οι στρατηγικές οι οποίες έχουν στόχο την ελάττωση των παρενεργειών αυτών είναι ο κύριος στόχος για την συνολική έγκριση του φαρμάκου από τον ΕΜΑ.
