Συγκεκριμένα, όπως ανέφερε χαρακτηριστικά η Πρόεδρος της Ευρωπαϊκής Ομοσπονδίας Φαρμακευτικών Επιχειρήσεων & Συνδέσμων (EFPIA), κα Nathalie Moll, από το βήμα του 3ου Διεθνούς Συνεδρίου για τις Σπάνιες Παθήσεις
«Την τελευταία δεκαετία η καινοτομία στον τομέα των Σπανίων Παθήσεων έχει κάνει άλματα, μεταμορφώνοντας τη ζωή των ασθενών και των οικογενειών τους.
Σήμερα είναι διαθέσιμες 200 καινοτόμες θεραπείες ενώ ακόμα 1800 φάρμακα αναπτύσσονται. Ωστόσο, δεν είναι σίγουρο ότι η Ευρώπη θα σημειώσει πρόοδο σε αυτόν τον τομέα, καθώς ο ανταγωνισμός που δέχεται από άλλα μέρη του κόσμου είναι σκληρός.
Πρόσφατη έρευνα έδειξε ότι ο αριθμός των θεραπειών και των κλινικών μελετών που βρίσκονται σε εξέλιξη στην Αμερική είναι 2 φορές μεγαλύτερος από ό,τι στην Ευρώπη, και αυτών στην Κίνα 3 φορές».
Γεγονός που, όπως τόνισε η Nathalie Moll, είναι ανησυχητικό για τους Ευρωπαίους ασθενείς, ειδικά τώρα που αναθεωρείται η ευρωπαϊκή νομοθεσία για το φάρμακο, μετά από 20 χρόνια.
Η νέα νομοθεσία που περιλαμβάνει και τα ορφανά φάρμακα παρουσιάζει συστάσεις για περιορισμό του ορισμού των ακάλυπτων ιατρικών αναγκών, κάτι που θα πρέπει στ’ αλήθεια να ορίζεται από τους ασθενείς, και είναι σημαντικό τόσο για τους ίδιους όσο και για την έρευνα.
Οι εν λόγω συστάσεις εμπεριέχουν τον κίνδυνο να διακοπεί ή να σταματήσει η έρευνα για διάφορες ασθένειες, συμπεριλαμβανομένων των σπάνιων. Ένα σωστό πλαίσιο της νέας ευρωπαϊκής στρατηγικής για το φάρμακο θα μπορούσε να κάνει την Ευρώπη παγκόσμιο ηγέτη στον τομέα της Υγείας τόνισε η πρόεδρος της EFPIA.
Με τους σημερινούς ρυθμούς, θα χρειαζόμαστε 100 χρόνια για να βρούμε θεραπείες για όλες τις σπάνιες ασθένειες, ανέφερε η Nathalie Moll, γι’ αυτό και η καινοτόμος φαρμακοβιομηχανία στηρίζει την πρωτοβουλία «the rare disease moonshot» που μαζί με άλλους οργανισμούς προσπαθεί να φέρει σε επαφή ιδιωτικούς και δημόσιους φορείς, ώστε περισσότεροι ασθενείς να έχουν πρόσβαση στην Καινοτομία και ταχύτερα.
H Πρόεδρος της Επιτροπής για τα Ορφανά Φάρμακα του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ), Violeta Stoyanova-Beninska, σημείωσε πως, αν και για το 95% των Σπάνιων Νοσημάτων δεν υπάρχουν ακόμη θεραπείες, πιστεύει πως το ποσοστό αυτό έχει μειωθεί, έστω και ελάχιστα τα τελευταία χρόνια, και προς αυτή την κατεύθυνση θα πρέπει να συνεχίσουμε, ώστε να ανταποκριθούμε στις ανάγκες των Σπάνιων Ασθενών.
Την αναγκαιότητα μιας ευρείας συναίνεσης για την προώθηση ενός ευρωπαϊκού Σχεδίου Δράσης για τις Σπάνιες Παθήσεις επεσήμανε ο Alexander Natz, Secretary General, European Confederation of Pharmaceutical Entrepreneurs (EUCOPE), εκπροσωπώντας ένα ευρύ σύνολο ευρωπαϊκών μικρών και μεσαίων φαρμακευτικών επιχειρήσεων, πολλές από τις οποίες δραστηριοποιούνται στον χώρο των Σπανίων Παθήσεων.
Αναφερόμενος στην επικείμενη αναθεώρηση της φαρμακευτικής πολιτικής της Ε.Ε., η οποία θα διαμορφώσει το συνολικό τοπίο για τις επόμενες δύο δεκαετίες τουλάχιστον, τόνισε ότι:
1. Είναι σημαντικό να δοθεί έμφαση στην πρόληψη και έγκαιρη διάγνωση των ασθενών με Σπάνιες Παθήσεις
2. Να εξασφαλιστεί η πρόσβαση όλων των ασθενών στις θεραπείες
3. Να ενισχυθεί η Καινοτομία και να διασφαλιστεί η ανταγωνιστικότητα της Ε.Ε. σε σχέση με τις άλλες διεθνείς αγορές.
Στην κομβική σημασία που έχει η αναθεώρηση της ευρωπαϊκής φαρμακευτικής νομοθεσίας εστίασε την ομιλία του και ο Thomas Bols, Head of Government Affairs and Public Policy for EMEA & Asia Pacific Region, PTC Therapeutics.
Όπως ανέφερε, η υφιστάμενη ευρωπαϊκή νομοθεσία για το φάρμακο δεν μπορεί πλέον να καλύψει τα θέματα που έχουν προκύψει λόγω των διαφορετικών συνθηκών, της ραγδαίας ανάπτυξης της τεχνολογίας, τα σύνθετα νομικά και ρυθμιστικά ζητήματα, και σαφώς πρέπει να γίνουν πολλά ακόμα, για μια πραγματική αναθεώρηση.
Όλοι λοιπόν οι εμπλεκόμενοι φορείς πρέπει να επικεντρωθούμε στο πώς θα γίνει αυτή η αναθεώρηση καλύτερη για τους ασθενείς. Πρέπει να πρυτανεύσει η ενθάρρυνση της Καινοτομίας και η κοινή προσπάθεια να γίνει η Ευρώπη ανταγωνιστική στο διεθνές περιβάλλον που αφορά το φάρμακο.
Ανέφερε επίσης ότι υπάρχουν σημεία στην αναθεώρηση αυτή που θέλουν περαιτέρω αποσαφήνιση, όπως η 10ετής προστασία της πατέντας, η οποία θα μεγαλώνει η μικραίνει αναλόγως με το εάν πληρούνται κάποια κριτήρια από τις φαρμακευτικές εταιρείες, όπως π.χ. να υπάρχει πρόσβαση του φαρμάκου σε όλες τις χώρες της Ε.Ε. κ.ά.
Τόνισε ότι δεν είναι πάντα εύκολο να είναι ένα φάρμακο διαθέσιμο σε κάθε χώρα, για παράδειγμα ορισμένες γενετικές θεραπείες πρέπει να διακινούνται μέσω ειδικών κέντρων που δεν είναι πάντα διαθέσιμα σε κάθε χώρα.
Στόχοι της νέας ευρωπαϊκής φαρμακευτικής νομοθεσίας
Ένα άλλο σημείο, τέλος, είναι να αποσαφηνιστεί ο όρος ακάλυπτες ιατρικές ανάγκες, κάτι που παίζει σημαντικό ρόλο ειδικά στις Σπάνιες Παθήσεις. Η πρόθεση της Ευρώπης όσον αφορά τις Σπάνιες Παθήσεις είναι να δημιουργήσει ένα ολοκληρωμένο σχέδιο αντιμετώπισής τους και να αναγνωρίσει την ύπαρξή τους και να καταστήσει τους ασθενείς πιο «ορατούς», τόνισε ο ψυχίατρος, ευρωβουλευτής Στέλιος Κυμπουρόπουλος.
Σύμφωνα με τον κο Κυμπουρόπουλο, στόχοι της νέας ευρωπαϊκής φαρμακευτικής νομοθεσίας θα πρέπει να είναι μεταξύ άλλων:
1. Η απλοποίηση της δομής του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων, ώστε να υπάρχουν πιο ευέλικτες διαδικασίες, η αποσαφήνιση του όρου ακάλυπτες ιατρικές ανάγκες, κάτι που παίζει σημαντικό ρόλο ειδικά στις Σπάνιες Παθήσεις.
2. Η πρόσβαση στα δεδομένα με σεβασμό στην προστασία των προσωπικών δεδομένων.
3. Η ανάπτυξη νέων φαρμάκων, ώστε οι ασθενείς να έχουν περισσότερες θεραπευτικές επιλογές.
Η δημιουργία Εθνικών Σχεδίων Δράσης για την αντιμετώπιση των Σπανίων Παθήσεων είναι απαραίτητη, τόνισε ο ευρωβουλευτής, προσθέτοντας ότι αυτά θα πρέπει μεταξύ άλλων να περιλαμβάνουν προγεννητικούς ελέγχους και τρόπους για την αύξηση της ευαισθητοποίησης όσον αφορά τις Σπάνιες Παθήσεις.
Για τα ευρωπαϊκά σχέδια για τις Σπάνιες Ασθένειες και την εθνική σημασία των πολιτικών για να καλυφθεί η απόσταση με την πρόοδο της επιστήμης που επιταχύνεται συνεχώς, έκανε λόγο ο Nicolas Garnier, Senior Director, Patient Advocacy Lead, Global Product Development, Pfizer Rare Disease, αναφέροντας ότι σήμερα υπάρχουν πάνω από 500 συνεχιζόμενες κλινικές δοκιμές γονιδιακής θεραπείας.
Μάλιστα, σύμφωνα με τον FDA, αναμένονται από το 2025 και μετά 10 έως 20 εγκρίσεις γονιδιακών και κυτταρικών θεραπειών κάθε χρόνο. Επομένως, τόνισε, είναι επείγον να προετοιμάσουμε τα Συστήματα Υγείας και να διασφαλίσουμε ότι έχουμε τις σωστές πολιτικές για να προσφέρουμε αυτές τις καινοτόμες θεραπείες σε ασθενείς με ΣΠ.
Ο κος Garnier επεσήμανε τρία σημεία:
α) τη συλλογή δεδομένων, RWE
β) την αξιολόγηση της αξίας των θεραπειών και
γ) τη διασυνοριακή υγειονομική περίθαλψη και τη διασυνοριακή συμμετοχή σε κλινικές δοκιμές, στις οποίες τα Ευρωπαϊκά Δίκτυα Αναφοράς διαδραματίζουν κρίσιμο ρόλο.
Για τα RWE, ο EMA ξεκίνησε το έργο DARWIN που μπορεί να χρησιμοποιηθεί σε ολόκληρη την Ε.Ε. για τη λήψη ρυθμιστικών αποφάσεων. Απαιτούνται μελέτες ασφάλειας μετά την έγκριση για γονιδιακές θεραπείες στην Ευρώπη.
Ωστόσο, λόγω των κανόνων προστασίας δεδομένων στην Ευρώπη και του GDPR, η διαδικασία εφαρμογής και χρήσης RWD και μητρώων για την απόδειξη της μακροπρόθεσμης ασφάλειας και αποτελεσματικότητας, αλλά και τη μέτρηση της αποτελεσματικότητας είναι περίπλοκη και μακροχρόνια.
Όσον αφορά την αξιολόγηση της αξίας των άκρως καινοτόμων θεραπειών για ΣΠ, αντιμετωπίζουμε ένα κατακερματισμένο τοπίο πρόσβασης στην αγορά, το οποίο καθιστά πολύ περίπλοκο το λανσάρισμα στις 27 χώρες της Ε.Ε.
Ας αναλογιστούμε μόνο ότι η τιμολόγηση και η αποζημίωση παραμένουν εθνικές αρμοδιότητες, για να καταλάβουμε πόση πρόοδος χρειάζεται να γίνει σε αυτές τις πολιτικές.
Υπογράμμισε, τέλος, την ανάγκη υιοθέτησης συμφωνιών βάσει αξίας και αξιοποίησης των RWE και των μητρώων για τη διευκόλυνση της πρόσβασης και της αξιολόγησης της αξίας που παρέχεται από αυτές τις θεραπείες στους ασθενείς σε ατομική βάση.
Τα Εμπόδια στη διασυνοριακή υγειονομική περίθαλψη
Σε ό,τι αφορά τη διασυνοριακή περίθαλψη στην Ε.Ε., σημείωσε ότι υπάρχουν πάρα πολλά πρακτικά εμπόδια, καθώς η νομοθεσία της Ε.Ε. δεν διευκολύνει πραγματικά αποτελεσματικά τις μεταφορές ασθενών από κέντρο σε κέντρο και από χώρα σε χώρα.
H Hana Horka, Policy Officer, European Commission Directorate-General for Health and Food Safety Unit B3, European Reference Networks (ERNs), αναφέρθηκε στα Ευρωπαϊκά Δίκτυα Αναφοράς (ERN) της Ευρωπαϊκής Επιτροπής.
Το δίκτυο δημιουργήθηκε 5 χρόνια πριν, το 2017. Η αντιμετώπιση των Σπάνιων Ασθενειών απαιτεί μεγάλη εξειδίκευση, και τα 24 δίκτυα των κρατών συμβολίζουν την αλληλεγγύη σε ευρωπαϊκό επίπεδο. Μετά από 5 χρόνια, τα Δίκτυα αυτά είναι σε κομβικό σημείο, καθώς ετοιμάζεται ένα νέο οικονομικό πλαίσιο στήριξής τους για τα επόμενα 4 χρόνια, ύψους 77.000.000 ευρώ.
Εστιάζουν, επίσης, στη βελτίωση του συστήματος με το οποίο δουλεύουν, έτσι ώστε να διασαφηνιστεί τι είναι αποτελεσματικό και πού μπορούν να γίνουν βελτιώσεις.
Σε αυτό το σημείο είναι ήδη σε ισχύ η αξιολόγηση των Δικτύων Αναφοράς, και το φθινόπωρο θα είναι σε θέση να γνωρίζουν πού θα πρέπει να εστιάσουν τα επόμενα χρόνια για το βέλτιστο αποτέλεσμα.
Επόμενος στόχος είναι να ενσωματωθούν τα Ευρωπαϊκά Δίκτυα Αναφοράς (ERN) στα εθνικά Συστήματα Υγείας.
Ορφανά και παιδιατρικά φάρμακα για τις Σπάνιες Παθήσεις
Κλείνοντας την εισήγησή της, η κα Horka αναφέρθηκε στην υποστήριξη της DG SANTE προς την αναθεώρηση της καταχώρισης ορφανών και παιδιατρικών φαρμάκων για τις Σπάνιες Παθήσεις, στο πρόγραμμα Orphanet που παρέχει πληροφορίες μέσα από επίσημα δίκτυα για μια συγκεκριμένη σπάνια ασθένεια ή μια ομάδα Σπάνιων Ασθενειών, αλλά και στη στενή συνεργασία με Συλλόγους Ασθενών που δικαιωματικά έχουν σημαντικό λόγο στα κέντρα λήψης αποφάσεων πολιτικών Υγείας.
Η Cecile de Coster, Εκτελεστική Διευθύντρια, Global Regulatory Affairs - Development Strategy, Alexion International, μίλησε για το πώς έχει εξελιχθεί το ρυθμιστικό περιβάλλον φαρμάκου και πώς βοήθησε στην εισαγωγή νέων θεραπειών για Σπάνιες Ασθένειες.
Όπως ανέφερε, ο Ιανουάριος 2023 σηματοδότησε την 40ή επέτειο του νόμου περί ορφανών φαρμάκων στις ΗΠΑ, που έφερε τεράστια πρόοδο στην ανάπτυξη θεραπειών για ΣΠ. Έχουμε σήμερα πάνω από 200 εγκεκριμένα στην Ευρώπη φαρμακευτικά προϊόντα που προορίζονται για Σπάνιες Ασθένειες.
Το 85% από αυτά έχουν εγκριθεί τα τελευταία 10 χρόνια. Υπάρχει μια ιστορία επιτυχίας πίσω από αυτό το εξελισσόμενο ρυθμιστικό περιβάλλον, όμως αυτό δεν σημαίνει ότι οι ανάγκες των ασθενών ικανοποιούνται, υπάρχει ακόμη πολλή δουλειά να γίνει.
Δουλεύοντας μαζί, πρέπει να συνεχίσουμε να χτίζουμε πάνω στην αξιοσημείωτη πρόοδο που έχουμε πετύχει τα τελευταία 40 χρόνια. Είναι σημαντικό να διατηρήσουμε το πνεύμα της αρχικής πρόθεσης που είχε ο νομοθέτης για τα ορφανά φάρμακα και να συνεχίσουμε να βελτιώνουμε την πρόσβαση των ασθενών στη θεραπεία, διασφαλίζοντας ότι αυτή παραμένει στην κορυφή της ατζέντας.
Από την πλευρά της η Mencía de Lemus, Alternate Member of the Committee for Advanced Therapies, EMA, Trustee at FundAME, Spanish Delegate at SMA Europe, στάθηκε στον σημαντικό ρόλο που μπορούν να παίξουν οι ασθενείς στον σχεδιασμό αλλά και στη διεξαγωγή Κλινικών Μελετών, ενσωματώνοντας τη φωνή τους από την αρχή μέχρι το τέλος της διαδικασίας, για αυτό και κρίνεται άκρως απαραίτητη η εκπαίδευση και η ενδυνάμωσή τους, κάτι που στηρίζει και ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων.
Θέματα ποιότητας των δεδομένων τόσο σε ευρωπαϊκό όσο και παγκόσμιο επίπεδο
Μεγάλης σημασίας η συζήτηση με θέμα την «Αξία των Δεδομένων των Ασθενών και των RWE», την οποία συντόνισε η Anja Schiel, Special Adviser, Lead Methodologist in Regulatory and Pharmacoeconomic Statistics, NoMA, Teamleader international HTA (iHTA, NoMA), Vice-Chair CSCQ JSC (EUnetHTA21), Member Scientific Advice Working Party (SAWP), EMA, Member Methodology Working Party (MWP), και στην οποία συμμετείχαν η Denise Umuhire, Pharmacoepidemiologist and RWE specialist, Data Analytics and Methods Taskforce, European Medicines Agency (EMA), η Ana Rath, Coordinator of the Orphanet Work Direct Grant and of the RD-CODE Project, ο Luca Pani, Professor of Psychiatry at University of Miami and Professor of Pharmacology at Università di Modena e Reggio Emilia, Chief Innovation and Regulatory Officer, Nurosene, Chief Clinical Operations and Strategic Development, Relmada Therapeutics και η Simona Martin, Scientific Officer, Project Leader at the European Commission Directorate General Joint Research Centre, Directorate F – Health, Consumers and Reference Materials, Unit F1 – Disease Prevention. Όλοι οι ομιλητές αναφέρθηκαν στα προβλήματα της ποιότητας των δεδομένων τόσο σε ευρωπαϊκό όσο και σε παγκόσμιο επίπεδο.
Τα δεδομένα ασθενών είναι η φωνή των ασθενών, και εκείνοι είναι που ξέρουν καλύτερα την ασθένειά τους παρέχοντας αληθινές μαρτυρίες και στοιχεία. Ο πλούτος των δεδομένων αυτών όμως δεν εξασφαλίζει σωστή πληροφορία, και η πληροφορία δεν αποτελεί οπωσδήποτε γνώση, πολύτιμη για την αποτελεσματική θεραπεία των Σπάνιων Ασθενειών.
Προς αυτή την κατεύθυνση, η Ana Rath αναφέρθηκε στο πρόγραμμα Orphanet, το οποίο εφαρμόζεται σε τουλάχιστον 40 χώρες.
Το Orphanet παρέχει πληροφορίες για επίσημα δίκτυα ερευνητικών έργων, πολυεθνικών κλινικών δοκιμών, μητρώων ασθενών και βιοτραπεζών για μια συγκεκριμένη σπάνια ασθένεια ή μια ομάδα Σπάνιων Ασθενειών. Ανάλογα με τον τύπο του δικτύου, το Orphanet περιλαμβάνει δίκτυα που ορίζονται επίσημα από τις υγειονομικές αρχές της χώρας, χρηματοδοτούνται σε ευρωπαϊκό ή εθνικό επίπεδο, ή είναι ανοιχτά για συνεργασία.
Με 30.000.000 ασθενείς με σπάνια νοσήματα σε όλη την Ευρώπη, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή δεν θα μπορούσε παρά να αναλάβει δράση, συνέχισε η Simona Martin, με τη δημιουργία του EU Rare Disease Platform.
Η πλατφόρμα της Ε.Ε. για τις Σπάνιες Ασθένειες στοχεύει να παρέχει στους ερευνητές, στους παρόχους υγειονομικής περίθαλψης, στους ασθενείς και στους υπεύθυνους χάραξης πολιτικής ένα μέσο για τη βελτίωση της γνώσης, της διάγνωσης και της θεραπείας των Σπάνιων Ασθενειών.
Η υποδομή του Ευρωπαϊκού Μητρώου Σπάνιων Ασθενειών European Rare Disease Registry Infrastructure (ERDRI) καθιστά τα δεδομένα των μητρώων Σπάνιων Ασθενειών με δυνατότητα αναζήτησης και εύρεσης. Με εργαλεία για ασφαλή αναζήτηση και διασταύρωση πληροφοριών υποστηρίζει και διευκολύνει διαγνώσεις και κλινικές έρευνες και δοκιμές.
Επίσης παρέχει στατιστικές πληροφορίες για τις Σπάνιες Παθήσεις. Το ERDRI υποστηρίζει τα υπάρχοντα μητρώα λόγω της διαλειτουργικότητας τους και της δημιουργίας νέων μητρώων.
Κλείνοντας την πολύ ενδιαφέρουσα συζήτηση, όλοι οι συμμετέχοντες συμφώνησαν ότι η ασφαλής και αποτελεσματική συλλογή ποιοτικών δεδομένων αποτελεί πολυδιάστατο πρόβλημα, αλλά και μια μεγάλη πρόκληση. Υπάρχει επιτακτική ανάγκη για καλά δομημένα και κωδικοποιημένα δεδομένα και οφείλουν όλοι με νέα εργαλεία και σωστή μεθοδολογία να στοχεύσουν προς αυτή την κατεύθυνση.
Χρειάζεται διάλογος και συνεργασία όλων των φορέων για την Ε&Α νέων φαρμάκων για τα Σπάνια Νοσήματα
Ο Diego Ardigó, Επικεφαλής Έρευνας & Ανάπτυξης, Global Rare Diseases, της Chiesi, μίλησε για τη συνεργασία ως καθοριστικό παράγοντα για τη διευκόλυνση της δημιουργίας νέων φαρμάκων.
Όπως ανέφερε, η απουσία γνώσης για τις ΣΠ, δεν μπορεί να λυθεί τοπικά ή σε εθνικό επίπεδο, από έναν μόνο παραγωγό φαρμάκου ή από έναν μόνο ερευνητή. Αυτό που χρειάζεται είναι ένα τραπέζι διαλόγου, όπου θα μπορούν να έχουν θέση όλοι, παραγωγοί φαρμάκου, χρηματοδότες (δημόσιοι και ιδιωτικοί), ερευνητές και ασθενείς.
Αναφέρθηκε στην ανάπτυξη του Orphan Drug Development Guide Book, το οποίο είναι μια λίστα όλων των κινήτρων, ονομασιών, πρακτικών, εργαλείων, διαδικασιών που υπάρχουν και που υποστηρίζουν την Έρευνα και Ανάπτυξη στις Σπάνιες Παθήσεις και προορίζεται για όλους τους ερευνητές και παραγωγούς φαρμάκου.
Τέλος, μίλησε για ένα άλλο σημαντικό έργο, το οποίο είναι ο εντοπισμός των παραμελημένων ασθενειών που είναι τόσο σπάνιες και γνωρίζουμε ελάχιστα για αυτές, οι οποίες βρίσκονται μακριά από τον ερευνητικό στόχο για τους ακαδημαϊκούς και μακριά από τη γραμμή ανάπτυξης φαρμάκων.
Ανέφερε ότι έχουν εντοπίσει ότι οι μισές από τις ταυτοποιημένες Σπάνιες Παθήσεις δεν έχουν μελετηθεί ποτέ σε κλινική δοκιμή και περισσότερο από το 90% αυτών έχουν επιπολασμό κάτω του 1 εκατομμυρίου, και ίσως έχουν λιγότερους από 100-200 ασθενείς συνολικά.
Γι’ αυτό χρειαζόμαστε συνεργασία μεταξύ πολλών φορέων και stakeholders σε όλο τον κόσμο, προκειμένου να εντοπιστούν ασθενείς, ασθένειες που μπορούν να θεραπευτούν, να εντοπιστούν κομμάτια γνώσης που λείπουν, ώστε να διευκολύνουν τη δημιουργία νέων φαρμάκων.
Τα φάρμακα προηγμένης θεραπείας (ATMPs) έχουν εν δυνάμει οφέλη και θα πρέπει να αντιμετωπίζονται ως επενδύσεις στην υγειονομική περίθαλψη, όχι ως δαπάνες
Ο Umang Ondhia, Global Access Strategy Lead for Rare Diseases, Neuroscience & Gene Therapies Roche, μίλησε για την τεράστια αξία της Ευρωπαϊκής Συμμαχίας για Μετασχηματιστικές Θεραπείες (TRANSFORM), εστιάζοντας σε 3 από τις 7 συστάσεις της χάρτας της, όπου μπορεί να σημειωθεί πρόοδος, η οποία θα συμβάλει στην απελευθέρωση των δυνατοτήτων των ATMPs στην Ευρώπη.
Πρώτα απ’ όλα, τόνισε, πρέπει να επιτραπεί η χρήση RWD για θέματα που αφορούν τα ATMP.
Επίσης, υπάρχει ανάγκη στενότερης συνεργασίας στα αρχικά στάδια ανάπτυξης, για να διασφαλιστεί η αποτύπωση των αποτελεσμάτων που έχουν σημασία για τους ασθενείς, τους γιατρούς, τα συστήματα υγειονομικής περίθαλψης και τους πληρωτές.·
Μπορεί να έχουμε δεδομένα για πολλές Σπάνιες Ασθένειες, αλλά μερικές φορές είναι κατακερματισμένα σε όλη την Ευρώπη. Επομένως, είναι πολύ σημαντικό να συνδυάζονται και να εναρμονίζονται τα σύνολα δεδομένων, και να διασφαλίζεται η σωστή ποιότητα.
Ο Umang Ondhia μίλησε και για το HTA και την έγκαιρη πρόσβαση στις νέες θεραπείες. Όπως ανέφερε, το 2025 αναμένουμε ότι τα ATMP θα περάσουν από την πρώτη κοινή διαδικασία HTA σε επίπεδο Ε.Ε.
Τόνισε ότι μερικές φορές η αξία δεν αναγνωρίζεται επαρκώς, συνεπώς είναι κρίσιμο να συνεργαστούμε με κοινότητες πολλών ενδιαφερομένων για να αποφεύγεται κάθε αλληλοεπικάλυψη στην κλινική αξιολόγηση σε τοπικό επίπεδο, να αξιοποιείται το έργο που έχει γίνει και να υπάρχει συνεργασία με τον EMA για να αναγνωριστεί η ευρύτερη αξία των ATMP.
Τέλος, μίλησε για την προώθηση νέων οδών πρόσβασης και για την υποστήριξη της βιωσιμότητας των συστημάτων υγειονομικής περίθαλψης.
Πρέπει να αναγνωρίσουμε, τόνισε, ότι τα ATMP είναι νέες και διαφορετικές από άλλες θεραπείες που έχουμε, και συνεπώς πρέπει να δημιουργήσουμε και να εφαρμόσουμε νέα μοντέλα πρόσβασης στα ATMP.
Για να γίνει αυτό πρέπει πρώτα να διασφαλίσουμε ότι έχουμε επαρκή χρηματοδότηση για τις Σπάνιες Ασθένειες. Τα ATMP έχουν δυνητικά οφέλη και θα πρέπει να αντιμετωπίζονται ως επενδύσεις στην υγειονομική περίθαλψη, όχι μόνο ως δαπάνες.
Στη συνέχεια, πρέπει να βεβαιωθούμε ότι έχουμε τη σωστή υποδομή. Πρέπει να διασφαλίσουμε ότι έχουμε τη σωστή υποστήριξη για τα κέντρα γονιδιακής θεραπείας, επιτρέποντας την αγορά, τη διαχείριση και τη συλλογή δεδομένων που σχετίζονται με την επιτυχή εισαγωγή καινοτόμων ευέλικτων λύσεων πληρωμής για την υποστήριξη των ATMP για ασθενείς σε όλη την Ευρώπη. Τέλος, πρέπει να εφαρμόσουμε τη σωστή λύση πληρωμής για τη σωστή ρύθμιση.
Οι γονιδιακές θεραπείες απαιτούν νέα μοντέλα πληρωμής και λογιστικής που επιτρέπουν τη μακροπρόθεσμη αξιολόγηση του κόστους και των οφελών για τους ασθενείς και για το Εθνικό Σύστημα Υγείας. Για να αντιμετωπίσουμε ζητήματα πολιτικής αβεβαιότητας και οικονομικής βιωσιμότητας, πρέπει να υιοθετήσουμε καινοτόμες ευέλικτες λύσεις, συμπεριλαμβανομένων συμφωνιών καταμερισμού κινδύνου και βάσει αποτελεσμάτων, χρηματοοικονομικών συμφωνιών με σταδιακές πληρωμές.
Επομένως, πρέπει να εμπλακούμε σε πρώιμες συζητήσεις για να τις υιοθετήσουμε, να εργαστούμε με διαφορετικά τμήματα του συστήματος υγειονομικής περίθαλψης, συμπεριλαμβανομένων των πληρωτών, των θεραπευτικών κέντρων, των ασθενών και των γιατρών.
