Η Biogen πιστεύει ότι στο aducanumab έχει το πρώτο φάρμακο που μπορεί να θεραπεύσει μια υποκείμενη αιτία και επομένως να καθυστερήσει την εξέλιξη του Αλτσχάιμερ. Αλλά ο δρόμος προς την έγκριση ήταν οτιδήποτε άλλο παρά ομαλός ή σίγουρος.
Το Biogen τερμάτισε απότομα τις κλινικές δοκιμές του aducanumab πέρυσι, καθώς μετά από μια πρώτη ματιά στα αποτελέσματα της δοκιμής έδειξε ότι δεν ήταν αποτελεσματικό. Τον περασμένο Οκτώβριο, η εταιρεία εξέπληξε πολλούς εμπειρογνώμονες του Alzheimer, λέγοντας ότι μια νέα ανάλυση έδειξε ότι το aducanumab θα μπορούσε να βοηθήσει τους ασθενείς με ασθένεια πρώιμου σταδίου να διατηρήσουν την ικανότητά τους να λειτουργούν ανεξάρτητα για μεγαλύτερο χρονικό διάστημα. Τον Ιούλιο, η Biogen υπέβαλε αίτημα έγκριση στην Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων.
Τώρα το πρακτορείο αντιμετωπίζει τεράστια πίεση για να εγκρίνει μια θεραπευτική επιλογή για εκατομμύρια Αμερικανούς που πάσχουν από Αλτσχάιμερ και εκατομμύρια που αναμένεται να το αντιμετωπίσουν τα επόμενα χρόνια.
Οι υποστηρικτές των ασθενών λένε ότι η ανάγκη για μια νέα θεραπεία του Αλτσχάιμερ που θα μπορούσε να βοηθήσει τους ανθρώπους να παραμείνουν ανεξάρτητοι αυξάνεται από την πανδημία του κορονοϊού, η οποία έχει σκοτώσει περισσότερα από 229.000 άτομα στις Ηνωμένες Πολιτείες, συμπεριλαμβανομένων δεκάδων χιλιάδων ηλικιωμένων σε γηροκομεία.
«Η πανδημία ήρθε και άλλαξε τα πάντα», δήλωσε ο Russ Paulsen, διευθύνων σύμβουλος της ομάδας υπεράσπισης ασθενών UsAgainstAlzheimer. «Χρειαζόμαστε κάτι για να κρατήσουμε τους ανθρώπους έξω από τα γηροκομεία».
Μια επιτροπή εξωτερικών συμβούλων του FDA θα συζητήσει το aducanumab στις 6 Νοεμβρίου. Η τελική απόφαση του οργανισμού αναμένεται έως τον Μάρτιο. Οι ευρωπαίοι ρυθμιστές υγείας έχουν επίσης αποδεχθεί το φάρμακο για επανεξέταση.
Ο Charles Flagg, ένας 79χρονος συνταξιούχος Υπουργός από το Τζέιμσταουν, Ρόουντ Άιλαντ, είχε εγγραφεί εδώ και χρόνια σε μια δοκιμή του aducanumab προτού σταματήσει. Άρχισε να λαμβάνει ξανά το φάρμακο τον Αύγουστο ως μέρος μιας μελέτης παρακολούθησης, σύμφωνα με τη σύζυγό του Cynthia Flagg.
«Δεν είναι ο ίδιος 100 τοις εκατό, αλλά γενικά δεν έχω με κάποιον που πρέπει να βρεθεί σε ένα σπίτι φροντίδας», δήλωσε ο Flagg.
Το Aducanumab, ένα αντίσωμα που έχει σχεδιαστεί για να απομακρύνει αμυλοειδείς πλάκες από τον εγκέφαλο - μια στρατηγική που δοκιμάστηκε με πολλά αποτυχημένα φάρμακα του Αλτσχάιμερ - θα αποκομίσει δισεκατομμύρια δολάρια σε πωλήσεις εάν εγκριθεί.