Στις ανεπτυγμένες χώρες αυτός ο τύπος καρκίνου δεν συναντάται συχνά και αφορά περίπου τους 2 στους 100 000 κατοίκους. Εμφανίζεται συνήθως στην 7η με 8η δεκαετία της ζωής και με τριπλάσια συχνότητα στους άνδρες. Αξίζει να σημειωθεί ότι στο 17% των περιπτώσεων συνυπάρχει με καρκίνο ουροδόχου κύστης. Ο ουροθηλιακός καρκίνος του ανώτερου ουροποιητικού διαγιγνώσκεται πιο συχνά σε προχωρημένα στάδια.
Στο 60% των ασθενών διαπιστώνεται διήθηση της μυικής στοιβάδας της νεφρικής πυέλου ή του ουρητήρα. Η πρόγνωση των ασθενών με επιθηλιακό καρκίνο του ανώτερου ουροποιητικού συστήματος, είναι χειρότερη από αυτή των ασθενών με ουροθηλιακό καρκίνο της ουροδόχου κύστης. Τα κύρια συμπτώματα της νόσου είναι η μακροσκοπική αιματουρία (70-80%) και ο πόνος στην οσφυϊκή χώρα (30%). Η καθιερωμένη θεραπεία για τη μη μεταστατική νόσο ήταν χειρουργική με νεφροουρητηρεκτομή και εν συνεχεία παρακολούθηση με τακτικό απεικονιστικό έλεγχο. Ωστόσο, αυτή η πρακτική άλλαξε μετά τη δημοσίευση των αποτελεσμάτων της μελέτης POUT, η οποία ανακοινώθηκε το 2020 και έδειξε όφελος από την επικουρική χημειοθεραπεία με βάση την πλατίνα. Οι Ιατροί της Θεραπευτικής Κλινικής (Νοσοκομείο Αλεξάνδρα) της Ιατρικής Σχολής ΕΚΠΑ, Θεοδώρα Ψαλτοπούλου (Παθολόγος, Καθηγήτρια Επιδημιολογίας και Προληπτικής Ιατρικής), Δρ. Μαρία Καπαρέλου (Ογκολόγος – Παθολόγος), Αγγελική Ανδρικοπούλου και ο Θάνος Δημόπουλος (τ. Πρύτανης ΕΚΠΑ, Καθηγητής Ογκολογίας - Αιματολογίας και Διευθυντής της Θεραπευτικής Κλινικής) συνοψίζουν τα κύρια ευρήματα της μελέτης.
Η μελέτη συμπεριέλαβε 261 ασθενείς με μυοδιηθητικό ουροθηλιακό καρκίνο ανώτερου ουροποιητικού (με τοπικά εκτεταμένη νόσο ή με διήθηση λεμφαδένων) που μπορούσαν να λάβουν χημειοθεραπεία εντός τριών μηνών μετά το χειρουργείο. που υπεβλήθησαν σε νεφροουρητηρεκτομή και λεμφαδενεκτομή και στη συνέχεια τυχαιοποιήθηκαν σε παρακολούθηση ή σε συμπληρωματική χημειοθεραπεία με γεμσιταβίνη και σισπλατίνη για τέσσερις κύκλους.
Σε ασθενείς που δεν μπορούσαν να λάβουν σισπλατίνη λόγω μειωμένης νεφρικής λειτουργίας χορηγήθηκε καρβοπλατίνη αντί για σισπλατίνη. Τα ανανεωμένα αποτελέσματα της μελέτης POUT ανακοινώθηκαν προσφάτως και είχαν μία μακρά περίοδο παρακολούθησης 5 ετών. Το 62% των ασθενών που έλαβαν χημειοθεραπεία δεν έχουν υποτροπιάσει έναντι μόλις του 45% των ασθενών που δεν έλαβαν.
Η μελέτη έδειξε πως η επικουρική χημειοθεραπεία με βάση την πλατίνα μειώνει την πιθανότητα υποτροπής κατά 45%. Ως προς τη συνολική επιβίωση το 66% των ασθενών που έλαβαν χημειοθεραπεία παραμένουν εν ζωή στα 5 έτη έναντι του 57% των ασθενών που δεν έλαβαν. Αξίζει να σημειωθεί πως το όφελος από τη θεραπεία ήταν εμφανές ακόμη και στους ασθενείς που έλαβαν καρβοπλατίνη αντί για σισπλατίνη. Με βάση τα αποτελέσματα της μελέτης αυτής οι ασθενείς που υποβάλλονται σε νεφροουρητηρεκτομή για μυοδιηθητικό ουροθηλιακό καρκίνωμα του ανώτερου ουροποιητικού συστήματος συνιστάται να λαμβάνουν επικουρική θεραπεία με βάση την πλατίνα.